瞄准“高端生物医学成像装备”和“重大疾病创新药物”两大研发方向 北京大学分子医学南京转化研究院启航


  

南京景瑞康分子医药科技有限公司

 

  2018年5月1日签署战略合作协议。

  

南京景瑞康分子医药科技有限公司

 

  北大分子医学研究所。

  

南京景瑞康分子医药科技有限公司

 

  拜耳公司与和其瑞医药缔结战略合作伙伴协议。

  

南京景瑞康分子医药科技有限公司

 

  北大分子医学南京转化研究院。

  

南京景瑞康分子医药科技有限公司

 

  工作人员正在操作微型双光子显微成像系统。

  

南京景瑞康分子医药科技有限公司

 

  研究所内刘颖研究员和同事开展研究讨论。

  

南京景瑞康分子医药科技有限公司

 

  江北新区生物医药谷。

  从“抛绣球”到“订婚”再到走进“婚姻殿堂”,经过一年多的“恋爱长跑”,5月24日,从燕园到金陵,从未名湖到扬子江,北京大学携手南京江北新区,北京大学分子医学南京转化研究院正式启航。

  根据国家级南京江北新区“两城一中心”的发展定位,南京转化研究院围绕“高端生物医学成像装备”和“重大疾病创新药物”两大研发方向,将北京大学分子医学研究所的创新成果,转化为服务国计民生的核心动力。

  聚焦前沿 专注转化医学研究

  21世纪,全球生命科学会如何发展?基因测序、3D打印技术、合成生物学、干细胞技术……各类超乎想象、颠覆性的生命科学技术正酝酿着一个又一个突破性的“黑科技”发展革命,并以创记录的速度持续涌现。然而,即便如此,伴随着世界人口的老龄化,慢性病如糖尿病、心血管疾病、癌症和神经退行性疾病形势不容乐观,守护全民健康,发展生物经济,已成为国家与社会发展的重大战略需求。

  “过去10年间,我国的糖尿病患者数量翻了五倍,发病率和绝对病人数居世界第一,已达1.14亿。”这是2014年北京大学分子医学研究所所长肖瑞平在接受《科技日报》采访时曾说的话,如今该数据已达到1.4亿,这也是这些年来她一直为转化医学不停奔走的动力所在。

  长江特聘教授,国家杰出青年基金获得者,《新英格兰医学杂志》首位华人副主编……集众多头衔于一身的肖瑞平拥有医学和生物学的交叉学科背景,在美国从事科学研究23年,回国前是生物医学领域首屈一指的权威研究机构——美国国家卫生研究院(简称“NIH”)的终身资深研究员,这是NIH的最高学术头衔。

  科学无国界,科学家却有祖国。在我国,糖尿病、心脑血管疾病、肿瘤等疾病的死亡人数占据总死亡人数的86%以上,为了将分子医学的概念引入中国,2004年3月,北京大学批准建立分子医学研究所,肖瑞平担任所长。

  分子医学的核心任务是阐明人类疾病在分子、细胞和整体水平的生理、病理机制,并通过综合集成,将有关成果转化为临床预测、诊断、干预和治疗的有效手段,增进人类健康。

  作为北京大学成立的第一个新体制单位,分子医学研究所实行新体制——所长负责制,作为多学科交叉的研发团队,该所以心血管病和代谢综合征等重大疾病为主题,集基础、转化、前临床研究为一体,秉持从分子到疾病模型到人“一条龙”的研究战略,进行分子机理和转化医学的研究。

  未名湖畔,博雅塔旁,研究所已建成了具有国际水准的18个研究室和研究中心、3个大型公共科研平台,其中包括国际知名的“非人灵长类研究中心”。在II期发展规划中,研究所将建成25个实验室和研究中心,开展代谢与心血管转化医学研究,核心宗旨是解决事关中国国计民生的重大生物医学课题,培养“创新型、复合型、学科交叉型”领军人才。

  风雨兼程十五载,化茧成蝶展翅飞,研究所没有辜负人们的期待。她主持和承担了国家自然科学基金项目108项,程和平院士作为首席科学家领衔国家重大科技基础设施建设项目——多模态跨尺度生物医学成像设施;共计发表SCI论文470篇,平均影响因子8,刊载的国际学术期刊包括《Nature》《New England Journal of Medicine》《Cell》等;找到了糖尿病及心血管并发症的关键分子MG53,研发出特异抗体与多肽,提出了治疗糖尿病的全新思路……研究所正用源源不断的杰出原创研究成果,切切实实践行着解决事关中国国计民生重大生物医学课题的宗旨与使命。

  强强联手 基地花落江北新区

  高校是科研的“摇篮”,不断孕育出丰硕的创新成果。但一定程度上,科研项目又受制于高校内有限的空间与资金,难以实现市场转化。如何让科研成果真正地“开花结果”,填补从基础到研发再到市场中间这一段空档?这成为了北大分子医学研究所亟待解决的问题。

  走出“象牙塔”,趟出一条科研成果后续开发、产业转化的新路!解决方案确立后,2017年,北大分子医学研究所开始在全国范围寻找转化基地。

  北大分子研究所聚焦的研究方向,属于资金、技术、人才密集型产业,三者缺一不可,甚至需要整个区域产值来支撑高端产品的研发。中科院院士程和平对此深有感触:“在2017年之前,我对南京了解不多,2017年开始我们在全国寻找转化基地,半年时间,找了包括深圳、杭州、武汉、南京等七八个城市。我们惊喜地看到江北新区,这是国家级新区,创新是她的使命,而且她的‘两城一中心’定位与我们高度契合,具有后发优势,不做传统的加工类而是做研发类。更重要的是,新区愿意投资未来、培育未来。”

  吸引北大团队注意的,不仅仅是国家级新区的规划,还有南京“两落地一融合”的完善政策保障。“南京的校地融合已经有了一套先进的制度,能够充分激发现有的人才优势,使他们更好的为南京及江北新区服务。”程和平表示。

  与此同时,南京便捷的交通条件和丰富的科教资源、人才优势,更是“锦上添花”。小鼠开颅的操作要求,比一般神经外科医生手术精细化程度还要高,研究院已从南京专业护校招聘了几名技术岗位人员。下一步,还计划于六七月份到本地高校进行新药研发的人才招聘。

  从去年5月签约,到今年5月场地正式启动,北京大学分子医学南京转化研究院项目载体建设跑出了“加速度”。

  “新区特别重视项目进展,一切实验设备都是按我们的需求进行采购,搭建起高通量和药物研发这两个公共服务平台。”转化院相关负责人说。据介绍,脑科学领域的第三方服务平台将构成世界首创的体系化服务,在平台建成以后,将鼓励全世界的科学家来新区运用该平台进行脑科学研究。其实,在此之前,江北新区在其深化创新名城先导区建设实施方案中,就已经率先提出了”脑科学与类脑科学产业技术创新计划“,显示了新区的战略性、前瞻性,这一切,都让程和平的信心更强了。

  “最近往南京跑得比较频繁,每次来都能看到新区的变化。我觉得研究院就像是新区的一滴水,希望和其他的水滴一起汇成大江大海,更好地推动新区发展。”程和平说。

  协同驱动 两大研究方向前景广阔

  目前,北京大学分子医学南京转化研究院由程和平和肖瑞平分别领衔,在“高端生物医学成像装置”和“重大疾病创新药物研发”两大方向上深入探索,与北京大学分子医学研究所无缝衔接,携手江北新区生物医药谷,打造由脑园与药园双园协同驱动产学研融合的新型机构,承载转化医学的探索与实践。

  人类大脑仅有1400克重,但它却如同一个小小的宇宙,包含了百亿级神经元和百万亿级的神经突触。为了能够进一步揭开大脑的神秘面纱,各国纷纷致力于打造用于全景式解析脑连接图谱和功能动态图谱的研究工具,成像技术便是其中的关键。

  2017年,程和平领衔的跨学科团队奋战3年有余,最终成功“突围”,实现了双光子显微镜核心部件的微型化,将原本几百公斤的仪器缩减为几十公斤的组合体,核心部件缩减至2.2克。“在此之前,双光子显微镜只能观察麻醉的或者固定的动物。而现在,经过训练的小鼠可以戴着只有2.2克的探头自由活动。”程和平表示,研究者可以在不影响实验动物生活质量的前提下,对自由状态下实验动物的大脑进行长时间的观测。

  这一“利器”一经问世,迅速震惊了世界,斩获2017度中国科学十大进展、2018 Nature Methods 年度方法等多项殊荣;团队发明的超灵敏SIM超分辨显微镜也入选2018中国光学十大进展,是我国科学家在自主研发大型仪器方面取得的重大进展。

  目前,脑园已形成高通量动态脑成像平台、脑信息处理院士工作站、生物医学显微成像设备公司的“三位一体”功能布局,将服务于CNS药物开发药企、神经生物学科研机构、国际/国际大科学计划项目,颠覆传统“手工作坊”格局,开启脑科学研究新范式。

  与此同时,南京转化研究院还聚焦重大疾病的“大品种”一类创新药及干细胞与心脏再生药物的自主研发,搭建成果孵化创业公司,并携手江北新区生物医药谷,打通成果转化的“最后一公里”。

  和其瑞医药有限公司是江北新区与北大“牵手”成立转化研究院以后迅速引入的孵化企业。上月,和其瑞医药有限公司宣布与世界知名药企拜耳公司签署独家许可协议,在全球推进靶向泌乳素(PRL)受体单抗的开发和产业化,这是拜耳公司首次将全球首创新药知识产权许可给一家以中国为基地的新创企业。

  据介绍,泌乳素(PRL)受体的单克隆抗体初始研发适应症是子宫内膜异位症,实验中却意外发现它有显著的促进毛发生长功能。“我们在亚洲独有的红面猴身上做实验。”肖瑞平表示,红面猴在性成熟以后会出现秃顶,是雄激素型脱发的理想模型。我们利用这一模型进行了药效评估,治疗后头发明显增多增粗,“更令人欣喜的是,这批实验红面猴只长头发不长毛发,在停药3年后,头发依旧茂密,这是一项多么令人振奋的结果!”

  不拒众流,方为江海。依托分子医学研究所十五年的成果积累,北京大学分子医学南京转化研究院将面向世界科技前沿,坚持“顶天”;面向国家重大需求,坚持“立地”;面向国民经济主战场坚持“接地气”,与江北新区共筑崭新未来!

  本版撰稿 朱晓露 鲁舒婷 夏思宇

  本版部分图片由北大分子医学南京转化院提供